Los datos provenientes de tres ensayos clínicos prolongados indican que el tratamiento a largo plazo con vosoritida ha demostrado beneficios significativos más allá del aumento de altura, abarcando aspectos como la envergadura de los brazos y la salud ósea.
Los investigadores observaron que las puntuaciones Z relacionadas con la envergadura de los brazos mostraron mejoras en todos los grupos de edad, manteniendo constante la relación entre la envergadura de los brazos y la altura a lo largo del tiempo, lo que evidencia un crecimiento esquelético equilibrado. Aquellos niños que iniciaron el tratamiento después de cumplir cinco años experimentaron una diferencia media en la altura de pie de 10,60 cm tras seis años y de 13,59 cm después de ocho años, en comparación con grupos de control no tratados.
El Dr. Bradley Miller, endocrinólogo pediátrico de la Universidad de Minnesota, subrayó: “Con vosoritida, ahora contamos con una evidencia sólida y duradera sin precedentes en el tratamiento de la acondroplasia, lo que nos brinda información valiosa no solo sobre el crecimiento, sino también sobre el impacto más amplio y sostenido en la salud del niño. Cuando se observan beneficios constantes a lo largo del tiempo, se tiene mayor confianza para intervenir precozmente y tratar la afección de manera eficaz”.
Además, un estudio que incluyó a 119 niños tratados con vosoritida evaluó su efecto a largo plazo sobre el contenido mineral óseo (CMO) y la densidad mineral ósea (DMO), utilizando técnicas de absorciometría dual de rayos X (DXA) anualmente durante un periodo de hasta seis años. Los resultados indicaron un aumento gradual en el CMO, mientras que las puntuaciones Z de la DMO se mantuvieron estables, lo que sugiere que la salud ósea fue preservada entre los niños que recibieron el tratamiento prolongado.
“Nos comprometemos a comprender y compartir el claro impacto del tratamiento a largo plazo con vosoritida en indicadores de salud que van más allá de la estatura, como la envergadura de los brazos y la densidad ósea, aspectos importantes para los miles de niños de todo el mundo que reciben este medicamento”, comentó el Dr. Greg Friberg, vicepresidente ejecutivo y director de investigación y desarrollo de BioMarin, y agregó que, “tras más de diez años de investigación clínica, hemos constatado repetidamente una gran cantidad de datos que demuestran que el tratamiento temprano y a largo plazo es fundamental para garantizar el máximo beneficio en niños con acondroplasia”.
La acondroplasia es la forma más común de displasia esquelética que provoca una baja estatura desproporcionada. Se caracteriza por una ralentización en el proceso de osificación endocondral, resultando en una estructura ósea alterada en los huesos largos, la columna, la cara y la base del cráneo. Esta condición es el resultado de una mutación en el gen FGFR3, que actúa como un regulador negativo del crecimiento óseo.
Más del 80 % de los niños diagnosticados con acondroplasia provienen de padres de estatura promedio, siendo la condición atribuible a una mutación genética espontánea. A nivel global, la incidencia se estima en aproximadamente un caso por cada 25,000 nacidos vivos. El medicamento en cuestión está siendo probado en niños cuyas placas de crecimiento aún se encuentran abiertas, generalmente aquellos menores de 18 años, representando alrededor del 25 % de la población con acondroplasia.
